Биохимия человека Том 2 - Марри Р. 1993

Структура, функция и репликация информационных макромолекул
Технология рекомбинантных ДНК
Биомедицинское значение

Разобраться в сути технологии рекомбинантных ДНК важно по нескольким причинам.

1. Информационный взрыв в данной области поистине головокружителен. Для того чтобы следить за исследованиями в этом направлении, необходимо усвоить фундаментальные основы генной инженерии.

2. В настоящее время разработана стратегия изучения молекулярной природы ряда заболеваний, таких, как наследственная гиперхолестеролемия, муковисцидоз, талассемия, хорея Гентингтона, серповидноклеточная анемия.

3. С помощью методов генной инженерии можно получать белки человека в количествах достаточных для терапевтических целей (инсулин, гормон роста, активатор плазминогена).

4. Генная инженерия открыла новые возможности получения белковых вакцин (белки вируса гепатита В) и белковых препаратов для диагностических целей (СПИД и др.).

5. Технология рекомбинантных ДНК оказалась эффективной для решения диагностических задач и при установлении степени риска развития ряда заболеваний.

6. Появилась принципиальная возможность осуществления генной терапии таких заболеваний, как серповидноклеточная анемия, талассемия, недостаточность аденозиндезаминазы и др. Такой подход был, например, уже реализован в экспериментах на мышах (наследственный гипогонадизм удалось скорректировать с помощью инъекции в оплодотворенную яйцеклетку гена гонадолиберина).