МЕДИЧНА БІОЛОГІЯ, АНАТОМІЯ, ФІЗІОЛОГІЯ ТА ПАТОЛОГІЯ ЛЮДИНИ - Я.І.Федонюк 2010

БІОЛОГІЯ

РОЗДІЛ 1. БІОЛОГІЧНІ ОСНОВИ ЖИТТЄДІЯЛЬНОСТІ ЛЮДИНИ

1.4. ОНТОГЕНЕТИЧНИЙ РІВЕНЬ ОРГАНІЗАЦІЇ ЖИТТЯ

1.4.2. Основи генетики людини

Перспективи генотерапії

Генна терапія - це метод введення фрагмента ДНК у клітини хворої людини з метою заміщення функції мутаційного гена і лікування спадкових хвороб. Ще в кінці 60-х років виявили, що клітини тварин і людини здатні поглинати екзогенну ДНК, вбудовувати її в свій геном, після чого проявляється експресія введених генів, зокрема у вигляді синтезу відсутніх раніше білків і ферментів. Були розроблені методи доставки ДНК у клітини за допомогою вірусів та інших носіїв.

Перша спроба генної терапії в клініці була здійснена М.Клайном у 1983 p., коли він ввів нормальний р-глобіновий ген хворим р-таласемією. Пізніше була розроблена методика генної терапії спадкової недостатності аденозиндезамінази (тяжкий імунодефіцит): нормальний ген був введений у клітини кісткового мозку хворого і після їх ретрансплантації відновилась активність ферменту, так що стан хворого поліпшився. Проведені клінічні експерименти з генотерапії раку. У лейкоцити хворих на злоякісну меланому і пізні стадії раку були введені гени, які мітили (маркували) злоякісні клітини, щоб їх могла розпізнати імунна система. У половини хворих розміри пухлин зменшились у два рази і більше. Для 40 хвороб розроблені методи генної терапії. У найближчий час цей метод буде поширюватись, оскільки розшифрований геном людини.